A Anvisa cancelou o registro condicional do Elevidys, terapia gênica utilizada no tratamento da distrofia muscular de Duchenne. O medicamento é considerado um dos mais caros do mundo, com dose única avaliada em aproximadamente R$ 20 milhões.
A decisão foi tomada a pedido da Roche. Segundo comunicado conjunto da farmacêutica e da agência, as informações disponíveis sobre eficácia e segurança ainda não são suficientes para cumprir os requisitos regulatórios necessários à manutenção da autorização no Brasil.
O Elevidys havia recebido registro condicional em dezembro de 2024. Em julho de 2025, sua comercialização foi suspensa preventivamente depois de alertas internacionais envolvendo casos graves de insuficiência hepática associados a terapias gênicas que utilizavam tecnologia semelhante.
A indicação brasileira era restrita a determinadas crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne e que ainda mantivessem capacidade de caminhar. A doença genética provoca perda progressiva da força muscular e pode comprometer funções respiratórias e cardíacas.
A Roche continuará responsável pelo monitoramento dos pacientes brasileiros que já receberam a terapia. A Anvisa afirmou que poderá analisar uma nova submissão no futuro caso sejam apresentados dados científicos adicionais sobre segurança e eficácia.
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